茜茜的学习笔记之一：临床试验的简介

　　在介绍临床试验之前，先介绍一个更大的概念：临床研究。

　　研究者在临床研究中对被试验人群进行被动的观察或主动干预，被动观察的称为观察性研究（Observational study），进行主动干预的称为临床试验（Clinical trial）。

　　临床研究的分类

　　接下来我们看一下官方对临床试验的定义：

　　NIH（National Insitutes of Health）对临床试验的定义：“a reasearch study in which one or more human subjects are prospectively assigned to one or more interventions (which may include placebo or other control) to evaluate the effects of those interventions on health-related biomedical or behavioral outcomes."

　　我国食品药品监督管理局所颁布的《药物临床试验质量管理规范》中对临床实验的定义是：通常来说，临床试验通常是在人体上进行的前瞻性的生物医学或与健康有关的研究，必须要遵循事先确定的研究方案，旨在回答有关新的干预措施或者已有的干预措施的新的使用方法的一些具体问题。干预措施可以是治疗性的，预防性的或者诊断性的。

　　通常来说，临床试验通常是在人体上进行的前瞻性的生物医学或与健康有关的研究，必须要遵循事先确定的研究方案，旨在回答有关新的干预措施或者已有的干预措施的新的使用方法的一些具体问题。干预措施可以是治疗性的，预防性的或者诊断性的。

　　常见的干预措施包括药物，生物制品，医疗设备，膳食补充剂，外科或放射科手术/操作，行为或护理过程的干预措施。

　　临床试验通常由行业（如制药公司、生物技术或设备公司）或政府机构（如美国国立卫生研究院[NIH]）赞助。行业赞助的试验通常是为了争取监管部门的批准上市，将新的干预措施或已批准的干预措施用于新的适应症的市场。相比之下，政府赞助的试验旨在回答可能与监管审批无关的重要医学问题。例如，政府赞助的试验可能是为了以头对头的方式比较两种或更多已获批准的干预措施，看看哪一种能产生最佳的健康结果。

　　随机临床试验（RCT）和观察性研究相比，对干预分配以及评估方法方面都有控制。对干预分配的控制，可以避免许多潜在的偏见，因此具有更高的相对有效性。标准化的评估也提高了效率。正因如此，临床试验是评估干预措施的安全性和有效性的黄金标准。换句话说，精心设计的临床试验是用来确定对人体安全及有效的干预措施的最可靠的研究。

　　临床试验的缺点有成本高，试验的设计和实施相对复杂，有时由于伦理或其他的限制，有时并不可行。美国医学研究所（IOM-Institues of Medicine）最近的一份报告总结表明一个被批准的化合物的药物开发成本是，一期试验约1520万美元，二期试验约4170万美元，三期试验约在1.152亿美元。该报告进一步指出，一项涉及14,000名受试者和300个研究中心的大型全球临床试验，总成本可达3-6亿美元。这些巨额成本往往导致药企集中在具有高预期回报的干预措施上，因此，针对罕见病，第三世界的关键疾病，预防适应症，个体化治疗和公共卫生问题的试验较少。

　　临床试验的第二个弊端是试验的受试者可能无法代表所有的目标人群。临床试验的受试者需要经过严格的入选/排除标准进行筛选，因此必须对试验结果的普适性进行评估。

　　临床试验的目的之一在于分离出干预措施的效果，或干预措施之间的差异，并且以可以接受的精度来评估这些效果。通过控制潜在的偏倚及混杂可以尽量减少不相干的变化（比如由治疗反应以外的因素引起的变化）。临床试验的几个特征可以用来支持这一目的，包括使用前瞻性评价，随机化（可能包括分层），遵守意向治疗（ITT)原则，使用对照组，盲态设计，标准化的定义，测量和评价等。（后续会逐渐对这些概念进行介绍）

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